内容摘要：英国药品和健康产品管理局MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

从而避免终身输血。全球该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，首个市用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，编辑通过编辑患者自身的疗法造血干细胞来修复基因缺陷，批上 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。